FDA Sanfilippo sindromi A turi uchun ilk gen terapiyasini tasdiqladi

FDA Sanfilippo sindromi A turi uchun ilk gen terapiyasini tasdiqladi

AQSh Oziq-ovqat va dori vositalari boshqarmasi (FDA) Ultragenyx kompaniyasining Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) gen terapiyasini Sanfilippo sindromi A turi, ya’ni mukopolisaxaridoz IIIA (MPS IIIA) bilan kasallangan bolalarni davolash uchun tasdiqladi.

Mazkur terapiya ushbu kam uchraydigan irsiy neyrodegenerativ kasallik uchun FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi kasallik kechishini o‘zgartiruvchi davolash usuli hisoblanadi.

Sanfilippo sindromi A turi bosh miya va asab tizimini bosqichma-bosqich zararlab, bolalarda kognitiv, nutq va boshqa rivojlanish ko‘nikmalarining yo‘qolishiga olib keladi. Ushbu kasallikka chalingan bemorlarning o‘rtacha umr davomiyligi taxminan 15 yilni tashkil etadi.

Fayuvi bir martalik gen terapiyasi bo‘lib, AAV9 virus vektori yordamida bemor hujayralariga SGSH genining ishlaydigan nusxasi yetkaziladi. Bu organizmda yetishmaydigan sulfamidaza fermenti ishlab chiqarilishini tiklashga yordam beradi.

Klinik tadqiqotlarda terapiya olgan bemorlarda kognitiv funksiyalar davolanmagan tarixiy nazorat guruhi bilan solishtirganda saqlanib qolishi yoki yaxshilanishi kuzatilgan.

Fayuvi’ning AQShdagi ro‘yxat narxi 3,95 million dollar etib belgilangan. Bu uni dunyodagi eng qimmat dori vositalaridan biriga aylantiradi. Kompaniya ma’lumotiga ko‘ra, Sanfilippo sindromi A turiga chalingan bir bolaning umr bo‘yi parvarish xarajatlari 8 million dollardan oshishi mumkin.

Preparat maxsus tayyorlangan va malakaga ega davolash markazlari orqali qo‘llaniladi.