Duchenne mushak distrofiyasi uchun yangi gen terapiyasi bo‘yicha hamkorlik boshlandi

Duchenne mushak distrofiyasi uchun yangi gen terapiyasi bo‘yicha hamkorlik boshlandi

Exegenesis Bio va Modalis Therapeutics kompaniyalari Duchenne mushak distrofiyasi (DMD) uchun yangi gen terapiyasini ishlab chiqish bo‘yicha hamkorlik va litsenziya kelishuvini imzoladi.

DMD — bu asosan bolalarda uchraydigan, mushaklarning asta-sekin kuchsizlanishiga olib keladigan og‘ir irsiy kasallik.

Hamkorlik doirasida kompaniyalar MDL-201 deb nomlangan yangi terapiya nomzodini rivojlantiradi. Ushbu yondashuvning maqsadi mushaklarda utrofin deb ataluvchi oqsil ishlab chiqarilishini faollashtirishdir.

Utrophin mushak faoliyatini qo‘llab-quvvatlashga yordam beradigan oqsil bo‘lib, u DMDda yetishmaydigan yoki ishlamaydigan distrofinga qisman o‘xshash vazifani bajarishi mumkin.

Modalis o‘zining CRISPR-GNDM genlarni boshqarish texnologiyasidan foydalanadi, Exegenesis Bio esa terapiyani mushak to‘qimasiga yetkazib berishga mo‘ljallangan EMC181 nomli maxsus AAV vektorini taqdim etadi.

AAV vektori — bu davolovchi genetik materialni kerakli hujayralarga yetkazib berish uchun ishlatiladigan maxsus tashuvchi tizimdir.

Kompaniyalarning ta’kidlashicha, EMC181 terapiyani aynan mushaklarga samaraliroq yetkazish va jigar kabi boshqa organlarga ortiqcha tushishini kamaytirishga mo‘ljallangan. Bu esa davolash xavfsizligini yaxshilashga yordam berishi mumkin.

Yangi terapiyaning muhim jihati shundaki, u DMDga sabab bo‘ladigan aniq gen mutatsiyasi turiga bog‘liq bo‘lmagan holda qo‘llanish imkoniyatiga ega bo‘lishi mumkin.

Kelishuv 2026-yil 14-sentabrdan kuchga kirishi rejalashtirilgan.