Yevropada bolalardagi og‘ir irsiy miya kasalligi uchun ilk dori tasdiqlandi
Yevropada bolalardagi og‘ir irsiy miya kasalligi uchun ilk dori tasdiqlandi
Yevropa Komissiyasi Nezglyal preparatini 2–12 yoshdagi o‘g‘il bolalarda uchraydigan serebral adrenoleykodistrofiya (cALD) kasalligini davolash uchun tasdiqladi.
Bu — ushbu tez rivojlanadigan neyrodegenerativ kasallik uchun Yevropa Ittifoqida tasdiqlangan birinchi farmakologik davolash usuli.
cALD — miyadagi nerv tolalarini himoya qiluvchi qavatning shikastlanishiga olib keladigan og‘ir irsiy kasallik. Kasallik tez rivojlanib, nevrologik funksiyalarning pasayishiga olib kelishi mumkin.
Nezglyal:
- og‘iz orqali qabul qilinadi;
- kuniga bir marta qo‘llanadi;
- kasallikning erta bosqichida, miya zararlanishi mavjud, ammo faol yallig‘lanish belgisi hali kuzatilmagan bolalar uchun mo‘ljallangan.
Mutaxassislar cALDda miya zararlanishi qaytarilmas bo‘lishi mumkinligini ta’kidlab, davolashni imkon qadar erta boshlash muhimligini qayd etmoqda.
Avvallari erta bosqichda dori vositasi mavjud emas edi. Kasallik rivojlanganda esa gematopoetik ildiz hujayralar transplantatsiyasi kabi invaziv usullar qo‘llanishi mumkin, biroq ular donor mavjudligiga bog‘liq va faqat qisqa vaqt oralig‘ida samarali bo‘lishi mumkin.
Tasdiq barcha 27 ta Yevropa Ittifoqi davlati, shuningdek Norvegiya, Islandiya va Lixtenshteynda amal qiladi. Preparatning ilk savdoga chiqarilishi Germaniyada 2026-yil oxirigacha kutilmoqda.