В Европе одобрен первый препарат для раннего лечения тяжёлого наследственного заболевания мозга у детей
В Европе одобрен первый препарат для раннего лечения тяжёлого наследственного заболевания мозга у детей
Европейская комиссия одобрила препарат Nezglyal для лечения церебральной адренолейкодистрофии (cALD) у мальчиков в возрасте от 2 до 12 лет.
Это первый фармакологический метод лечения, одобренный в ЕС для этого быстро прогрессирующего нейродегенеративного заболевания.
cALD — редкое наследственное заболевание, при котором повреждается защитная оболочка нервных волокон в головном мозге. Болезнь может быстро прогрессировать и приводить к серьёзному ухудшению неврологических функций.
Nezglyal:
- принимается внутрь;
- применяется один раз в сутки;
- предназначен для раннего этапа заболевания, когда поражения мозга уже выявлены, но признаки активного воспаления ещё отсутствуют.
Специалисты подчёркивают, что повреждение нервной системы при cALD может быть необратимым, поэтому особенно важно остановить прогрессирование заболевания как можно раньше.
Ранее лекарственных вариантов для раннего лечения не было. При более выраженном заболевании может применяться трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, однако она зависит от наличия донора и может быть проведена только в ограниченный период времени.
Разрешение действует во всех 27 странах ЕС, а также в Норвегии, Исландии и Лихтенштейне. Первый запуск препарата ожидается в Германии до конца 2026 года.