AQShda orqa miya mushak atrofiyasini davolash uchun yangi dori tasdiqlandi
AQShda orqa miya mushak atrofiyasini davolash uchun yangi dori tasdiqlandi
AQSh Oziq-ovqat va dori vositalari boshqarmasi (FDA) Scholar Rock kompaniyasining Isemblyd (apitegromab) preparatini tasdiqladi. U orqa miya mushak atrofiyasi — SMA bilan og‘rigan bemorlarda bevosita mushak faoliyatiga ta’sir qiluvchi birinchi tasdiqlangan davolash vositasi bo‘ldi.
SMA — bu irsiy kasallik bo‘lib, u mushaklar kuchsizlanishi va harakat qobiliyatining pasayishiga olib keladi.
Isemblyd 2 yosh va undan katta bo‘lgan SMA bemorlarida qo‘llash uchun tasdiqlandi. Preparat boshqa standart SMA davolash vositalarini qabul qilayotgan bemorlarga qo‘shimcha terapiya sifatida qo‘llanadi.
Yangi preparatning asosiy farqi shundaki, u kasallikka faqat nerv tizimi orqali emas, balki bevosita mushaklar orqali ta’sir qiladi.
Isemblyd organizmda mushaklarning o‘sishini tabiiy ravishda cheklaydigan miostatin deb ataluvchi oqsilning faollashishini to‘sadi. Shu orqali mushak kuchi va harakat faoliyatini yaxshilashga yordam berishi mumkin.
FDA qarori III bosqichdagi SAPPHIRE klinik tadqiqoti natijalariga asoslangan. Tadqiqotda Isemblyd standart SMA terapiyasi bilan birgalikda qo‘llanganda, faqat standart davolashni olgan bemorlarga nisbatan bir yil ichida harakat va jismoniy imkoniyatlarning sezilarli yaxshilangani kuzatilgan.
Avvalroq FDA preparatni tasdiqlashni vaqtincha rad etgan edi. Bunga dorining xavfsizligi yoki samaradorligi emas, balki preparatni ishlab chiqarish bilan shug‘ullangan uchinchi tomon korxonasidagi tekshiruv natijalari sabab bo‘lgan.
Endilikda Scholar Rock bemorlarning preparatdan foydalanishini yengillashtirish maqsadida moliyaviy yordam, sug‘urta bilan ishlash va davolash markazlarini tanlash bo‘yicha qo‘llab-quvvatlash dasturlarini yo‘lga qo‘ymoqda.
Kompaniya ma’lumotiga ko‘ra, Isemblyd yaqin kunlarda yetkazib berishga tayyor bo‘ladi va uni uy sharoitida yoki maxsus infuzion markazlarda qo‘llash mumkin bo‘ladi.
Tahlilchilarning fikricha, miostatini bloklovchi preparatlar kelgusi yillarda SMA bozorining muhim rivojlanish yo‘nalishlaridan biriga aylanishi mumkin.