FDA одобрило первую генную терапию для лечения синдрома Санфилиппо типа A

FDA одобрило первую генную терапию для лечения синдрома Санфилиппо типа A

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) компании Ultragenyx для лечения детей с синдромом Санфилиппо типа A — мукополисахаридозом IIIA (MPS IIIA).

Препарат стал первой одобренной терапией, способной изменять течение заболевания при этом редком наследственном нейродегенеративном расстройстве.

Синдром Санфилиппо типа A постепенно поражает головной мозг и нервную систему, приводя к утрате когнитивных, речевых и других навыков развития у детей. Средняя продолжительность жизни пациентов с этим заболеванием составляет около 15 лет.

Fayuvi представляет собой однократную генную терапию. С помощью вирусного вектора AAV9 в клетки пациента доставляется функциональная копия гена SGSH, что позволяет организму вырабатывать недостающий фермент сульфамидазу.

В клиническом исследовании однократное внутривенное введение терапии позволило сохранить или улучшить когнитивные функции по сравнению с исторической группой пациентов, не получавших лечение.

Заявленная цена Fayuvi в США составляет 3,95 млн долларов, что делает препарат одним из самых дорогих лекарственных средств в мире. По данным компании, пожизненные расходы на уход за ребёнком с синдромом Санфилиппо типа A могут превышать 8 млн долларов.

Терапия будет доступна через сеть специализированных квалифицированных центров, подготовленных для проведения генной терапии.