Компании начали сотрудничество по разработке новой генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна

Компании начали сотрудничество по разработке новой генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна

Exegenesis Bio и Modalis Therapeutics заключили соглашение о сотрудничестве и лицензировании для разработки нового метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD).

DMD — это тяжёлое наследственное заболевание, которое приводит к постепенному ослаблению мышц и чаще всего проявляется в детском возрасте.

В рамках сотрудничества компании будут развивать экспериментальную терапию MDL-201. Её цель — активировать в мышцах выработку белка утрофина.

Утрофин помогает поддерживать работу мышц и может частично выполнять функции дистрофина — белка, который отсутствует или работает неправильно у пациентов с DMD.

Modalis будет использовать свою технологию CRISPR-GNDM для управления активностью генов, а Exegenesis Bio предоставит специальный вектор EMC181, предназначенный для доставки терапии непосредственно в мышечную ткань.

AAV-вектор — это специальная система доставки генетического материала в клетки организма.

По данным компаний, EMC181 разработан таким образом, чтобы лучше нацеливаться на мышцы и при этом снижать воздействие на другие органы, в частности на печень. Это потенциально может улучшить профиль безопасности терапии.

Одним из важных преимуществ подхода может стать возможность его применения независимо от конкретного типа мутации в гене дистрофина.

Ожидается, что соглашение вступит в силу 14 сентября 2026 года.