В США одобрен новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

В США одобрен новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Isemblyd (апитегромаб) компании Scholar Rock. Он стал первым одобренным средством при спинальной мышечной атрофии (СМА), которое воздействует непосредственно на мышцы.

СМА — это наследственное заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и снижению двигательных возможностей.

Isemblyd одобрен для пациентов в возрасте от двух лет и старше. Препарат предназначен для применения дополнительно к стандартной терапии СМА.

Главное отличие Isemblyd заключается в том, что он воздействует не только на механизмы заболевания, связанные с нервной системой, но и непосредственно на мышечную ткань.

Препарат блокирует активацию белка миостатина, который естественным образом ограничивает рост мышц. Благодаря этому терапия может способствовать улучшению мышечной силы и двигательной функции.

Решение FDA основано на результатах клинического исследования III фазы SAPPHIRE. В ходе исследования у пациентов, получавших Isemblyd вместе со стандартной терапией, через год наблюдалось более выраженное улучшение двигательной функции по сравнению с пациентами, получавшими только стандартное лечение.

Ранее FDA временно отказало в одобрении препарата из-за замечаний, выявленных при инспекции стороннего производственного предприятия. Эти замечания не были связаны с безопасностью или эффективностью самого Isemblyd.

После получения одобрения Scholar Rock запускает программы поддержки пациентов, включая помощь с медицинским страхованием, финансовой поддержкой и выбором места проведения терапии.

По данным компании, препарат будет готов к поставкам в ближайшие дни и сможет применяться как в домашних условиях, так и в специализированных инфузионных центрах.

Аналитики считают, что препараты, блокирующие миостатин, могут стать одним из ключевых направлений роста рынка терапии СМА в ближайшие годы.