началось первое исследование клеточной терапии болезни Хантингтона

Важный этап в регенеративной медицине: началось первое исследование клеточной терапии болезни Хантингтона

На ежегодной встрече ISSCR 2026 были представлены обновленные данные о первом клиническом исследовании терапии болезни Хантингтона с использованием нейральных стволовых клеток, полученных из плюрипотентных стволовых клеток. Данное исследование рассматривается как значимый этап в развитии регенеративной медицины.

Исследование Regen4HD фазы 1b/2a стало результатом многолетней доклинической работы, исследований безопасности и взаимодействия с регуляторными органами. Оно направлено на разработку новых терапевтических подходов к заболеванию, для которого в настоящее время отсутствуют методы лечения, способные изменить его течение.

Болезнь Хантингтона представляет собой прогрессирующее нейродегенеративное заболевание. Регенеративные подходы, основанные на продуктах, полученных из человеческих стволовых клеток, изучаются как возможный способ воздействия на патологические процессы и удовлетворения значительной неудовлетворенной медицинской потребности.

В исследование Regen4HD включаются пациенты в возрасте от 18 до 65 лет с относительно ранней симптоматической стадией заболевания. На этапе 1b проводится постепенное увеличение дозы для оценки безопасности и переносимости терапии. Затем на этапе 2a планируется определить максимально переносимую дозу.

Исследователи подчеркивают, что первоначальной целью исследования является установление безопасности терапии. Если дальнейшие исследования подтвердят, что однократная клеточная терапия способна замедлить прогрессирование заболевания, это может иметь важное значение для людей, живущих с болезнью Хантингтона. Данное клиническое исследование открывает новые перспективы в области регенеративной медицины, клеточной терапии и лечения нейродегенеративных заболеваний.