FDA официально одобрила препарат Orzeyful компании Takeda

FDA официально одобрила препарат Orzeyful компании Takeda — первое в мире лекарство, которое усиливает белок орексин-2 для лечения нарколепсии 1-го типа.

В отличие от прежних средств, снимавших только симптомы, Orzeyful действует на причину болезни: внезапные дневные приступы сна и резкую слабость мышц (катаплексию). В двух крупных клинических исследованиях препарат значительно лучше плацебо удерживал пациентов в бодрствующем состоянии и уменьшал мышечную слабость. Лекарство в целом хорошо переносилось.

Представители FDA назвали его «первым препаратом, влияющим на основную биологию заболевания». Пациентские организации назвали одобрение историческим моментом.

Цену Takeda пока не объявила, но аналитики оценивают её в диапазоне от 142 до более чем 250 тысяч долларов в год на пациента. При более низкой цене пиковые годовые продажи могут достичь примерно 2 миллиардов долларов.

Поскольку препарат влияет на химию мозга, ему ещё предстоит классификация DEA (агентства по контролю за наркотиками), которая может занять до 90 дней. Только после этого начнётся коммерческий запуск.

Одобрение открывает потенциально многомиллиардный рынок орексиновых снотворных препаратов. Крупные компании, включая Eli Lilly (купившую Centessa за 6,3 млрд долларов), Alkermes и Eisai, уже активно работают в этом направлении. Alkermes стремится получить более широкое одобрение — для нарколепсии 1-го и 2-го типа, а также идиопатической гиперсомнии.